ორი პაციენტი, რომელსაც თანდაყოლილი ბეტა-ტალასამია აღენიშნებოდა და ერთი პაციენტი ნამგილისებური უჯრედოვანი ანემიით, აღარ საჭიროებენ მუდმივ სისხლის გადასხმის პროცედურებს. მათი განკურნება შესაძლებელი გახდა გენების ჩასწორების CRISPR ტექნოლოგიით.
ბეტა-ტალასამისა და ნამგლისებური ანემიის მუტაციები გავლენას ახდენენ ჰემოგლობინსა და ჟანგბადის ტრანსპორტაციაზე. თანდაყოლილი გენეტიკური დაავადებების განსაკურნებლად მედიკოსებმა ქიმიოთერაპიის საშუალებით ძვლის ტვინის ღეროვანი უჯრედები CRISPR ტექნოლოგიით გენეტიკურად ჩასწორებული უჯრედებით ჩაანაცვლეს.
გასათვალისწინებელია ქიმიოთერაპიის სერიოზული გვერდითი ეფექტებიც, რომელთა შორის, შესაძლოა, უნაყოფობაც იყოს. აღსაღნიშნავია, რომ გენების ჩასწორების ტექნოლოგიას არ ჰქონია არანაირი უარყოფითი ეფექტი პაციენტებზე. მიუხედავად ამისა, პაციენტებზე დაკვირვებას განაგრძობენ მთელი მათი ცხოვრების განმავლობაში, რათა გაკონტროლდეს გვერდითი ეფექტების შესაძლო გამოვლინების შემთხვევები.
დღევანდელი მონაცემებით, CRISPR გენების ჩასწორების ტექნოლოგიით თანდაყოლილი გენეტიკური დაავადებების განკურნების 5 შემთხვევა ფიქსირდება. კვლევა დროებით შეჩერდა კორონავირუსის პანდემიის გამო, მაგრამ გარკვეული შეზღუდვების მოხსნასთან ერთად ისევ განახლდა.